Léčba ALS kmenovými buňkami není obchod

Na základě výzkumu neléčitelného smrtelného onemocnění Amyotrofické laterální sklerózy (ALS) bylo v Ústavu experimentální medicíny AVČR (ÚEM) - Evropském centru excelence MEDIPRA, na zvířecích modelech jednoznačně prokázáno, že podání lidských kmenových buněk z kostní dřeně vede k prodloužení života, zpomalení odumírání nervových buněk, ke zlepšení pohybových testů a k menšímu úbytku váhy. Certifikovaná preklinická studie prokázala bezpečnost léčivého přípravku z lidských kmenových buněk. Na tomto základě byla Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) schválena klinická studie AMSC-ALS-001. Zadavatel této klinické studie je spin-off firma Bioinova, s.r.o - vlastněná ÚEM a soukromým investorem (SinBio s.r.o.). Zkoušejícím pracovištěm je Neurologická klinika Fakultní nemocnice Motol. Rozsáhlá klinická data od 26 subjektů z této dosud probíhající klinické studie jsou nyní vyhodnocována dle požadavků správné klinické praxe (SKP). Ve světě, na prestižních světových pracovištích, v současné době rovněž probíhá mnoho klinických studií využívajících rozmnožené kmenové buňky k léčbě ALS. O průběžných výsledcích některých těchto studií máme informace z mezinárodních vědeckých konferencí.

Bioinova, se sídlem v Inovačním biomedicínském centru ÚEM AVČR vybudovaném z peněz EU v roce 2008, je držitelem povolení SÚKL k výrobě léčivého přípravku moderní terapie na bázi lidských kmenových buněk dle velmi přísných požadavků správné výrobní praxe (SVP). Výroba jedné šarže léčivého přípravku v prostorách vysoké třídy čistoty trvá 21 až 28 dnů. Z hlediska celkových nákladů je tato výroba finančně velmi náročná a dosahuje částky cca 250 tisíc Kč.

Pracovníci ÚEM a Bioinova stáli u zrodu léčby diabetické nohy, když pro IKEM vypracovali lékařský postup a firma dodala první kmenové buňky. Positivní výsledky týmu Prof. Alexandry Jirkovské byly společně publikovány. Další studií byla léčba míšního poranění, ve které bylo zahrnuto 42 pacientů, výsledky byly publikovány v odborném tisku a na jejich základě může být připravena nová klinická studie.
Další 2 studie se zabývají náhradou kostí po operaci páteře a po operaci kyčelního kloubu. Obě mají již positivní výsledky, které budou publikovány v odborném tisku.

Pacienti se smrtelným onemocněním ALS, na které neexistuje v současné době žádná účinná léčba, se dožívají v průměru 2-5 let. Většina těchto pacientů zoufale proto hledá léčbu doma i v zahraničí, která by jim mohla prodloužit život nebo zabránit zhoršování jejich onemocnění. Ze soucitu s pacienty, kteří se na mne opakovaně obracejí s žádostí o pomoc a nesplňují kritéria pro zařazení do klinické studie, jim byla na základě §8 zákona č. 378/2007 Sb. (zákon o léčivech) výjimečně umožněna aplikace našeho buněčného přípravku mimo klinickou studii. Bioinova buněčný přípravek vyrábí a monitoruje jeho bezpečnost, ale vlastní léčebné podání pacientovi je na nezávislém rozhodnutí ošetřujícího lékaře. Tito lékaři, kteří mají dobrou vůli pacientům pomoci, nejprve konzultují zamýšlenou léčbou s etickou komisi příslušného zdravotnického zařízení. Mnozí pacienti a jejich ošetřující lékaři s námi dlouhodobě komunikují a udávají přechodnou stabilizaci onemocnění či dokonce zlepšení některých příznaků onemocnění. Tyto poznatky nás vedly k tomu, že jsme na opakované prosby a naléhaní vyhověli několika dalším pacientům.

Pacienti, kteří nás opakovaně žádali o možnost podstoupit tuto experimentální léčbu, byli vždy jasně informováni, že se jedná o nevyzkoušenou léčbu, která jim nemusí vůbec pomoci. Všichni tito pacienti podepsali informovaný souhlas, ve kterém potvrzují, že byli o této skutečnosti informováni a srozuměni s tím, že léčba může být zcela neúčinná.

Je pravdou, že několik pacientů, kteří dostali buňky na §8, přispěli darem do našeho spolku Buněčná terapie, který již 12 let podporuje výzkum v oblasti regenerativní medicíny. Tento spolek však většinu peněz získává z firemních darů, darů soukromých a fyzických osob, veřejných sbírek organizovaných městy či samotnými pacienty a také z příspěvků vlastní veřejné sbírky, čili ze zdrojů běžných v neziskové sféře. Dle svých možností a v souladu se svým statutem spolek podporuje výzkum a léčbu pacientů včetně léčby na §8. Spolek každoročně podává vyúčtování veřejné sbírky Magistrátu hl. města Prahy a odborná účetní a auditorská kancelář vede a spravuje účetnictví.

Přesto se část české odborné veřejnosti k jakékoliv léčbě pomocí kmenových buněk staví kriticky. V případě smrtelného onemocnění ALS považuje podání kmenových buněk za neprokázanou léčbu a nepovažuje ji za etickou ani při podání ze soucitu a na výslovné přání pacienta. Naši pacienti často pak vyhledávají léčbu v zahraničí. Nedávno jsme proto informovali Etickou komisi MZČR, že podání na §8 už neumožňujeme. Pacientům sdělujeme, že nadále je možné pouze zařazení do druhé fáze klinické studie, kterou teprve připravujeme, ale ta může být uskutečněna pouze se silným finančním investorem.

Zdůrazňuji, že jsme vždy byli motivováni pouze soucitem s pacienty a nikdo z investorů ani ze zaměstnanců ÚEM AVČR se nikdy neobohatil z těchto a ani ze žádných s tím spojených peněz, nikdo nebyl motivován žádným ziskem, nikdo nepodával falešné informace a ani léčbu pacientům nenabízel, naopak sami vědci z ÚEM včetně mně osobně věnovali spolku nemalé finanční částky pro léčbu pacientů.